玛伐凯泰胶囊(Mavacamten)

肥厚型心肌病（HCM）主要是由于编码肌小节相关蛋白基因致病性变异导致的、或病因不明的以心肌肥厚为特征的心肌病，左心室壁受累常见，需排除其他的心血管疾病或全身性、代谢性疾病引起的心室壁增厚。HCM根据是否存在左心室流出道（LVOT）梗阻可分为梗阻性和非梗阻性。据估算，全球每500人中就有1人是肥厚型心肌病患者。HCM患者中约三分之二为梗阻性肥厚型心肌病患者，三分之一则是非梗阻性肥厚型心肌病患者。在梗阻性或非梗阻性肥厚型心肌病患者中，强体力活动可导致疲劳或呼吸困难，影响患者的日常生活。 2022年4月28日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准百时美施贵宝公司的玛伐凯泰（Mavacamten）用于治疗纽约心脏病协会（NYHA）心功能分级为II-III级的有症状梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，以改善患者的功能和症状。