Agamree(vamorolone)口服混悬液

2023年10月27日Santhera制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准AGAMREE口服悬液（40 mg/ml）用于治疗2岁及以上的杜氏肌营养不良(DMD)患者。 关于AGAMREE AGAMREE（vamorolone）是一种新型皮质类固醇，用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）。其作用模式基于与糖皮质激素相同的受体结合，但改变其下游活性，并且不是11-β-羟基类固醇脱氢酶(11β-HSD)的底物这可能是局部组织放大和皮质类固醇相关毒性的原因。这种机制已显示出将功效与类固醇安全性问题“分离”的潜力，因此vamorolone被定位为现有皮质类固醇的替代品，而现有皮质类固醇是DMD儿童和青少年患者的当前护理标准。