药物信息
仑卡奈单抗(Lecanemab) Leqembi
仑卡奈单抗是一种重组人源化免疫球蛋白γ1（IgG1）单克隆抗体，针对聚集的可溶性和不溶性β淀粉样蛋白，用于治疗阿尔兹海默病（AD）。β淀粉样蛋白斑块在大脑中的积聚是阿尔茨海默病的一个重要病理生理特征，LEQEMBI 减少了β淀粉样蛋白斑块。 2023年1月6日，乐意保?（仑卡奈单抗）在美国获得了政府的快速批准，是全球首个针对阿尔茨海默病（AD）病因源头的突破性靶向药物，旨在从根本上解决病因，...
奥吡卡朋(Ongentys)欧捷能
帕金森病是发生于中老年人群的神经系统变性疾病，隐袭起病，进展缓慢，其特征性病理改变为大脑黑质细胞退化，无法产生足够的神经递质——多巴胺。 多巴胺通过调控大脑的运动功能来控制肌肉活动，缺乏足够的多巴胺就会产生各种运动功能障碍，从而临床上出现运动迟缓、静止性震颤、肌强直和平衡障碍等运动症状，同时伴有各种非运动症状，如嗅觉减退、便秘、睡眠障碍等。 奥吡卡朋（欧捷能?）是第一个被美...
玛伐凯泰胶囊(Mavacamten)
肥厚型心肌病（HCM）主要是由于编码肌小节相关蛋白基因致病性变异导致的、或病因不明的以心肌肥厚为特征的心肌病，左心室壁受累常见，需排除其他的心血管疾病或全身性、代谢性疾病引起的心室壁增厚。HCM根据是否存在左心室流出道（LVOT）梗阻可分为梗阻性和非梗阻性。据估算，全球每500人中就有1人是肥厚型心肌病患者。HCM患者中约三分之二为梗阻性肥厚型心肌病患者，三分之一则是非梗阻性肥厚型心肌病患者。在梗...
路可视特纳(Luxturna)
2017年12月19日，美国食品药品监督管理局(FDA)传来重磅消息！批准了一种新的基因治疗药物Luxturna，用于治疗儿童和成人患者，这些患者患有可能会导致失明的遗传性视力丧失。Luxturna是美国批准的第一个直接给药的基因疗法，靶向由特定基因突变引起的疾病。 在此之前，2017年10月12日，美国FDA的一个独立专家小组在经过仔细的审评后，以16：0的投票，对其在研基因疗法Luxtu...
Elacestrant(Orserdu) 艾拉司群
Orserdu是一种选择性雌激素受体降解剂(SERD)，每天口服一次。能够与雌激素受体(ER)结合，导致它们被降解，从而被下调。这种机制可抑制ER介导的信号传递和ER+乳腺癌细胞系的生长。在ER阳性乳腺癌的临床前模型和几个来自重度患者的异种移植模型中，该药已被证明具有抗肿瘤活性。SERD还被发现在对CDK4/6抑制剂和氟维司群(Faslodex)有抗性的模型中具有活性，包括那些携带ESR1突变的模...
Agamree(vamorolone)口服混悬液
2023年10月27日Santhera制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准AGAMREE口服悬液（40 mg/ml）用于治疗2岁及以上的杜氏肌营养不良(DMD)患者。 关于AGAMREE AGAMREE（vamorolone）是一种新型皮质类固醇，用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）。其作用模式基于与糖皮质激素相同的受体结合，但改变其下游活性，并且不是11-β-...
半胱胺酒石酸胶囊(Cystagon)
胱氨酸中的活性物质巯基胺与胱氨酸反应生成另一种氨基酸，称为半胱氨酸，以及一种称为半胱氨酸-半胱胺盐的化合物。身体能够从细胞中去除这种盐。因此，器官中胱氨酸的含量减少，从而限制了对这些器官的损害。 Cystagon蕞早于1994年8月15日经美国FDA获批上市。2022年2月在海南博鳌超级医院完成临床应用。
匹米替比 (Pimitespib) Jeselhy
Pimitespib 通过抑制热休克蛋白（HSP90）形成客户蛋白的高级结构，降低参与肿瘤生长的蛋白质的表达水平，诱导细胞凋亡等，从而起到抑制肿瘤生长的作用。
甲氧沙林注射溶液(Methoxsalen)
甲氧沙林加到体外白细胞中，通过紫外线灯(长波紫外线灯) 照射后产生活性。经照射后的白细胞，回输到患者体内。通过这一过程，可以清除患病白细胞。可采用甲氧沙林缓解晚期皮肤T细胞淋巴瘤的皮肤症状。配合长波紫外线照射后常见的不良反应是红斑，常在照射24～28小时出现；皮肤色素沉着，瘙痒。若照射剂量过大或时间过长，照射部位皮肤上可出现红肿、水疱、疼痛、脱屑，如有红肿、水疱等可暂时停用，待恢复后再用。
伏佐高(Voxzogo) Vosoritide
用于2岁及以上骨骺未闭合的软骨发育不全患者的治疗。软骨发育不全的诊断应通过适当的基因检测来证实。2021年11月19日，美国食品药品监督管理局FDA批准了BioMarin制药公司研发的Voxzogo（vosoritide，伏索利肽），用于治疗5岁及以上伴有开放性骨骺（生长板）的软骨发育不全儿童患者，可促进线性生长。值得一提的是，该药是FDA批准的第一个治疗儿童软骨发育不全的药物。